Registro Pompe

Aumentare le conoscenze sulla malattia di Pompe

Il registro Pompe, sponsorizzato da Genzyme, è una risorsa globale dedicata al miglioramento della comprensione della variabilità clinica e della progressione della malattia di Pompe.
Il registro Pompe collabora con i medici per la compilazione dei dati sugli esiti dei pazienti provenienti dalla pratica clinica di routine, per offrire alla comunità medica risorse per:

  • Incoraggiare la collaborazione e la condivisione delle esperienze fra colleghi
  • Supportare la pratica clinica della medicina basata sull'evidenza
  • Sviluppare programmi di cura individualizzati sulla base di comparazioni diriferimento di pazienti simili
  • Agevolare pubblicazioni di ricerca significative
Obiettivi del registro Pompe

Il registro Pompe è un database osservazionale, attualmente in corso, che traccia la storia naturale e gli esiti dei pazienti affetti da malattia di Pompe. Tutti i pazienti con malattia di Pompe sono eleggibili all'arruolamento, indipendentemente dallo stato del trattamento, e tutti i medici che gestiscono i pazienti con malattia di Pompe sono invitati a partecipare al registro Pompe.

Il registro Pompe fornisce un archivio che consente lo scambio di informazioni e la raccolta di dati, per agevolare il processo decisionale clinico e il report dei dati oltre a servire da veicolo per studi collaborativi.
Gli obiettivi primari del registro Pompe sono:

  • Migliorare la comprensione della variabilità clinica e della progressione dellamalattia di Pompe; supporto all'identificazione delle manifestazioni chiave dellamalattia e comprensione della sua storia naturale
  • Aiutare la comunità medica che si occupa della malattia di Pompe con lo sviluppodi raccomandazioni per il monitoraggio dei pazienti e il report degli esiti, perottimizzare il trattamento dei pazienti
  • Caratterizzare e descrivere la popolazione affetta da malattia di Pompe nel suo insieme
  • Valutare l'efficacia e la sicurezza a lungo termine delle opzioni di trattamento edelle misure di supporto disponibili, inclusa la terapia enzimatica sostitutiva (ERT).
Ruolo dei medici partecipanti

I medici partecipanti devono inviare i dati dei pazienti partecipanti su base regolare. Si raccomanda di inviare i dati al registro Pompe in conformità al programma di valutazione raccomandato, disponibile nel protocollo del registro Pompe. Lo staff del registro Pompe è disponibile su richiesta per rispondere a eventuali domande sulla raccolta dei dati.

Benefici della partecipazione

Il registro Pompe ha diverse caratteristiche informative che offrono vantaggi unici ai medici partecipanti. Il contributo dei medici al database del registro Pompe con i dati dei pazienti è utile per tutti gli altri partecipanti al registro, essendo i dati raggruppati per studiare le tendenze o trattare domande specifiche. I medici partecipanti sono invitati a inviare richieste di informazioni specifiche presenti nel database al fine di semplificare la gestione dei pazienti affetti da malattia di Pompe. Il registro consente ai medici di:

  • Richiedere report individualizzati dei pazienti e sommari clinici informativi asupporto del monitoraggio dello stato di salute dei propri pazienti
  • Fornire un archivio per lo scambio di dati clinici aggregati fra i medici, persemplificare le decisioni cliniche
  • Accedere alle informazioni sulle attuali direttive di trattamento e sui modelliusati nella pratica

Attraverso il registro Pompe, la comunità Pompe ha accesso a informazioni importanti su questa malattia che interessa una piccola popolazione di pazienti. Le linee guida sulla
gestione e le pubblicazioni del registro Pompe possono contribuire ad una diagnosi e ad un intervento più precoci.

Report disponibili

Per i medici partecipanti sono disponibili diversi report specifici del registro Pompe. Questi report offrono importanti sommari clinici su singoli pazienti, oltre che sommari analitici della popolazione generale del registro.

Per ulteriori informazioni visitare il sito www.pomperegistry.com
Riservatezza

La riservatezza e la privacy dei pazienti sono di primaria importanza per il registro Pompe. Il registro osserva le normative nazionali sulla privacy applicabili, oltre ad altre leggi locali sulle informazioni mediche. Tutte le informazioni relative a pazienti e medici, trasmesse al registro Pompe, sono trattate in modo confidenziale:

  • I pazienti sono indicati solo con un numero ID del registro
  • I pazienti devono autorizzare l'inoltro dei propri dati clinici al registro
  • Non si effettuano comparazioni di dati fra i vari centri